La ministra de Sanidad, Consumo y Bienestar Social, María Luisa Carcedo, insistió el pasado martes en que este fármaco es "ineficaz" ya que "no cura la enfermedad ni su progreso". PTC Therapeutics asegura en un comunicado que comprende la posición de los familiares y respeta los argumentos de las autoridades sanitarias, pero no comparte "determinadas afirmaciones imprecisas o que no se corresponden con la realidad".
Al respecto, rechaza "descalificaciones directas sobre la eficacia del medicamento negando cualquier efecto positivo" y que "se descarten por anticipado los resultados de estudios clínicos en marcha con el fármaco cuyas conclusiones no se conocerán hasta 2021".
El medicamento, explica, está indicado para "una patología especialmente compleja tanto en su abordaje como en el planteamiento de los estudios clínicos", por lo que "la interpretación de los datos y los avances conseguidos no puede ser banalizada". El medicamento fue desarrollado para tratar a un pequeño grupo de pacientes afectados con DMD, en concreto a aquellos pacientes mayores de 5 años con dicha patología producida por una "mutación sin sentido".
PTC Therapeutics se muestra "plenamente convencida" de la eficacia del medicamento por los datos ya evaluados por la Agencia Europea del Medicamento y "por los indicadores que seguimos obteniendo con datos procedentes de la utilización del fármaco en la práctica clínica habitual". "Por esta convicción, la compañía sigue invirtiendo en nuevos trabajos para seguir obteniendo datos que nos permitan seguir mejorando en el abordaje de esta patología", resalta.
La empresa subraya que el fármaco fue aprobado de manera condicional por la Agencia Europea del Medicamento en 2014 y después confirmó la autorización mediante su renovación anual, considerando que la relación "beneficio-riesgo" del fármaco en el tratamiento del DMD, con la mutación sin sentido en pacientes mayores de 5 años, "seguía siendo positiva y debía estar disponible para todos los pacientes europeos para los que estuviera indicado".